28.02.2024 11:55 | RHEACELL GmbH und Co. KG | Gesundheit / Medizin
0 00,00 0 Bewertung(en) Bewertung schreiben
0 00,00 0 Bewertung(en) Bewertung schreiben
Forschungserfolg bei Rare Disease / RHEACELL erhält positives Signal für beschleunigtes Stammzell-Entwicklungsprogramm bei seltener Schmetterlingskrankheit
Rare Disease Day am 29.2.2024 - Hoffnung beginnt mit Forschung: RHEACELL erhält positives Signal für beschleunigtes Stammzell-Entwicklungsprogramm zur Behandlung der seltenen Schmetterlingskrankheit, einer genetischen Hauterkrankung mit massiver Beeinträchtigung der Lebensqualität, für die es bislang keine Heilung gibt. / Weiterer Text über ots und www.presseportal.de/nr/163211 / Die Verwendung dieses Bildes für redaktionelle Zwecke ist unter Beachtung aller mitgeteilten Nutzungsbedingungen zulässig und dann auch honorarfrei. Veröffentlichung ausschließlich mit Bildrechte-Hinweis.
Heidelberg (ots) -
Am 29.02.2024 findet weltweit der Rare Disease Day statt, um mehr Aufmerksamkeit für seltene Erkrankungen zu schaffen. Lediglich 5% der rund 6.000 bis 10.000 bekannten seltenen Erkrankungen sind aktuell behandelbar. Die Erforschung und Entwicklung zielgerichteter Therapieansätze ist aufwändig, sodass viele Unternehmen angesichts geringer Patientenzahlen den finanziellen Aufwand scheuen. Aufgrund des hohen medizinischen Bedarfs suchen daher Zulassungsbehörden den Schulterschluss mit Arzneimittelherstellern, die an sogenannten Orphan Drugs forschen. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL hat seitens der FDA positive Rückmeldungen erhalten für einen sogenannten Fast-Track-Begutachtungsprozess für ihr innovatives Stammzelltherapeutikum (ABCB5+ mesenchymalen Stammzellen) zur Behandlung der seltenen pädiatrischen Erkrankung der Epidermolysis bullosa (EB). Für die auch als Schmetterlingskrankheit bezeichnete genetische Hautkrankheit gibt es bislang keine Heilung.
In Europa gelten Krankheiten als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Außerdem muss die Erkrankung chronisch und lebensbedrohlich sein. Viele davon beginnen bereits im Kindes- und Jugendalter. Mit rund 500.000 Menschen weltweit gehört auch die Epidermolysis bullosa (EB) zu den seltenen Erkrankungen, die nicht nur die Lebensqualität der Betroffenen massiv beeinträchtigt, sondern im schlimmsten Fall auch tödlich enden kann.[1]
EB umfasst ein heterogenes Spektrum genetischer Hauterkrankungen, bei denen die Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Selbst geringfügige mechanische Beanspruchung oder Reibungen können zu Blasenbildung mit schmerzhaften chronischen Wunden an Haut und Schleimhaut führen.[2] Bei schweren Formen kann es zu Entzündungen oder starker Narbenbildung an inneren Organen wie dem Magen-Darm-Trakt kommen.1 Erosionen und Vernarbungen der Speiseröhre können das Schlucken fester Nahrung erschweren bzw. unmöglich machen, mit daraus resultierender Unterernährung und Wachstumseinschränkung.[3] Des Weiteren kann der Verlust von Finger- oder Zehennägeln sowie die Verschmelzung von Fingern und Zehen zu erheblichen Funktionsstörungen und damit zu einer schweren Behinderung führen.3 EB-Patienten weisen zudem ein erhöhtes Tumorrisiko sowie eine deutlich erhöhte Sterblichkeitsrate auf. [4]
Förderung regenerativer Therapieansätze: Zulassungsbehörde sieht Potenzial in Stammzelltherapeutikum
Stammzellbasierte, regenerative Therapieansätze gewinnen gerade bei bisher nicht heilbaren Erkrankungen immer mehr an Bedeutung. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL widmet sich seit über 15 Jahren der Arzneimittelentwicklung basierend auf entzündungs-hemmenden ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen für Patienten, die an schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten leiden, für die es zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Nach einem sogenannten 'RPDD-Voucher' der FDA im Dezember 2023 (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)erhielt RHEACELL nun im Februar 2024 einen 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Fast-Track'-Prozess für ihr Stammzelltherapeutikum. Damit möchte die amerikanische Arzneimittelbehörde die Entwicklung von regenerativen Therapien für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf vorantreiben, um Kindern mit der seltenen, lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit zeitnah eine therapeutische Option ermöglichen zu können.
"Die positive Einschätzung der FDA für eine Beschleunigung unseres klinischen Entwicklungsprogramms für die Schmetterlingskrankheit ist für Betroffene angesichts ihres enormen Leidensdrucks von großer Bedeutung. Es ist aber auch eine wichtige Bestätigung für das therapeutische Konzept der regenerativen, antientzündlichen ABCB5+ MSCs als neue vielversprechende Therapieoption bei Rare Diseases, welches wir nun nach erfolgreicher Phase 2a-Studie mit Hochdruck weiterentwickeln werden", freute sich Dr. Christoph Ganss, Arzt, Mitbegründer und Geschäftsführer von RHEACELL über die jüngste Rückmeldung der FDA.
[1] Rashidghamat E. et al. (2017). Novel and emerging therapies in the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa. Intractable & Rare Diseases Research 6:6-20. DOI: 10.5582/irdr.2017.01005
[2] Bardhan A. et al. (2020). Epidermolysis bullosa. Nature Reviews Disease Primers 6:78. DOI: 10.1038/s41572-020-0210-0
[3] Shinkuma, S. (2015). Dystrophic epidermolysis bullosa: A review. Clinical, Cosmetic and Investigational Dermatology (8):275-284. DOI: 10.2147/CCID.S54681
[4] Mittapalli VR. et al. (2016). Injury-Driven Stiffening of the Dermis Expedites Skin Carcinoma Progression. Cancer Research 76:940-51. DOI: 10.1158/0008-5472.CAN-15-1348
Über RHEACELL
Mit mehr als 15 Jahren Erfahrung sind wir ein führendes, integratives biopharmazeutisches Stammzellunternehmen mit Zulassungsstudien mit Sitz in Heidelberg, Deutschland. Wir konzentrieren uns auf innovative Stammzelltherapien für Patienten, die an schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten leiden, einen sehr hohen Leidensdruck haben und für die es zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt und wollen eine neue und innovative Behandlungsmethode für diese Patienten anbieten.
Unsere ABCB5+ mesenchymalen Stromazellen, als reiner Wirkstoff, können das Leben dieser Patienten, z.B. bei Epidermolysis bullosa, entscheidend verbessern und haben das Potenzial, einen echten Wendepunkt im Behandlungskonzept für diese Erkrankungen darzustellen.
Wir entwickeln klinische Forschungsprogramme Hand in Hand mit weltweit führenden Experten und konzentrieren uns dabei auf Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf, z.B. bei seltenen pädiatrischen und dermatologischen Erkrankungen, die mit systemischen Entzündungen einhergehen und/oder auf diesen beruhen.
Basierend auf dem Wirkprinzip und den relevanten Wirksamkeitstests verfügt RHEACELL über eine umfangreiche Pipeline, um die klinische Entwicklung und den Marktzugang auf andere seltene Krankheiten auszuweiten. Wir führen mehrere nationale und internationale multizentrische klinische Studien durch.
Die gezielte Bekämpfung von Entzündungen durch unsere innovative, von uns entwickelte Stammzelltherapie ermöglicht betroffenem Gewebe die Wiederherstellung der normalen physiologischen Funktion.
In unserer Arzneimittelproduktion haben wir auf der Grundlage validierter Sicherheits- und Wirksamkeitstests von der Produktion bis zur Freigabe des Arzneimittels die volle Kontrolle über alle entscheidenden Schritte, um beste pharmazeutische Qualität zu gewährleisten. Unser GMP-zertifizierter Herstellungsprozess ist jederzeit skalierbar, um die weltweite Nachfrage zu bedienen.
Wir verfügen über einen weltweiten IP-Schutz durch ein umfassendes Patentportfolio für ABCB5, das RHEACELL exklusiv vom Children's and Women's Hospital, Harvard Medical School, Boston, lizenziert hat. Mehrere dieser Patente sind Miteigentum von RHEACELL.
Pressekontakt:
Dr. med. Christoph Ganss
RHEACELL GmbH & Co. KG
Im Neuenheimer Feld 517
69120 Heidelberg
T +49 6221 71833-0
F +49 6221 71833-291
E media@rheacell.com
Original-Content von: RHEACELL GmbH und Co. KG, übermittelt durch news aktuell
Am 29.02.2024 findet weltweit der Rare Disease Day statt, um mehr Aufmerksamkeit für seltene Erkrankungen zu schaffen. Lediglich 5% der rund 6.000 bis 10.000 bekannten seltenen Erkrankungen sind aktuell behandelbar. Die Erforschung und Entwicklung zielgerichteter Therapieansätze ist aufwändig, sodass viele Unternehmen angesichts geringer Patientenzahlen den finanziellen Aufwand scheuen. Aufgrund des hohen medizinischen Bedarfs suchen daher Zulassungsbehörden den Schulterschluss mit Arzneimittelherstellern, die an sogenannten Orphan Drugs forschen. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL hat seitens der FDA positive Rückmeldungen erhalten für einen sogenannten Fast-Track-Begutachtungsprozess für ihr innovatives Stammzelltherapeutikum (ABCB5+ mesenchymalen Stammzellen) zur Behandlung der seltenen pädiatrischen Erkrankung der Epidermolysis bullosa (EB). Für die auch als Schmetterlingskrankheit bezeichnete genetische Hautkrankheit gibt es bislang keine Heilung.
In Europa gelten Krankheiten als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Außerdem muss die Erkrankung chronisch und lebensbedrohlich sein. Viele davon beginnen bereits im Kindes- und Jugendalter. Mit rund 500.000 Menschen weltweit gehört auch die Epidermolysis bullosa (EB) zu den seltenen Erkrankungen, die nicht nur die Lebensqualität der Betroffenen massiv beeinträchtigt, sondern im schlimmsten Fall auch tödlich enden kann.[1]
EB umfasst ein heterogenes Spektrum genetischer Hauterkrankungen, bei denen die Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Selbst geringfügige mechanische Beanspruchung oder Reibungen können zu Blasenbildung mit schmerzhaften chronischen Wunden an Haut und Schleimhaut führen.[2] Bei schweren Formen kann es zu Entzündungen oder starker Narbenbildung an inneren Organen wie dem Magen-Darm-Trakt kommen.1 Erosionen und Vernarbungen der Speiseröhre können das Schlucken fester Nahrung erschweren bzw. unmöglich machen, mit daraus resultierender Unterernährung und Wachstumseinschränkung.[3] Des Weiteren kann der Verlust von Finger- oder Zehennägeln sowie die Verschmelzung von Fingern und Zehen zu erheblichen Funktionsstörungen und damit zu einer schweren Behinderung führen.3 EB-Patienten weisen zudem ein erhöhtes Tumorrisiko sowie eine deutlich erhöhte Sterblichkeitsrate auf. [4]
Förderung regenerativer Therapieansätze: Zulassungsbehörde sieht Potenzial in Stammzelltherapeutikum
Stammzellbasierte, regenerative Therapieansätze gewinnen gerade bei bisher nicht heilbaren Erkrankungen immer mehr an Bedeutung. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL widmet sich seit über 15 Jahren der Arzneimittelentwicklung basierend auf entzündungs-hemmenden ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen für Patienten, die an schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten leiden, für die es zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Nach einem sogenannten 'RPDD-Voucher' der FDA im Dezember 2023 (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)erhielt RHEACELL nun im Februar 2024 einen 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Fast-Track'-Prozess für ihr Stammzelltherapeutikum. Damit möchte die amerikanische Arzneimittelbehörde die Entwicklung von regenerativen Therapien für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf vorantreiben, um Kindern mit der seltenen, lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit zeitnah eine therapeutische Option ermöglichen zu können.
"Die positive Einschätzung der FDA für eine Beschleunigung unseres klinischen Entwicklungsprogramms für die Schmetterlingskrankheit ist für Betroffene angesichts ihres enormen Leidensdrucks von großer Bedeutung. Es ist aber auch eine wichtige Bestätigung für das therapeutische Konzept der regenerativen, antientzündlichen ABCB5+ MSCs als neue vielversprechende Therapieoption bei Rare Diseases, welches wir nun nach erfolgreicher Phase 2a-Studie mit Hochdruck weiterentwickeln werden", freute sich Dr. Christoph Ganss, Arzt, Mitbegründer und Geschäftsführer von RHEACELL über die jüngste Rückmeldung der FDA.
[1] Rashidghamat E. et al. (2017). Novel and emerging therapies in the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa. Intractable & Rare Diseases Research 6:6-20. DOI: 10.5582/irdr.2017.01005
[2] Bardhan A. et al. (2020). Epidermolysis bullosa. Nature Reviews Disease Primers 6:78. DOI: 10.1038/s41572-020-0210-0
[3] Shinkuma, S. (2015). Dystrophic epidermolysis bullosa: A review. Clinical, Cosmetic and Investigational Dermatology (8):275-284. DOI: 10.2147/CCID.S54681
[4] Mittapalli VR. et al. (2016). Injury-Driven Stiffening of the Dermis Expedites Skin Carcinoma Progression. Cancer Research 76:940-51. DOI: 10.1158/0008-5472.CAN-15-1348
Über RHEACELL
Mit mehr als 15 Jahren Erfahrung sind wir ein führendes, integratives biopharmazeutisches Stammzellunternehmen mit Zulassungsstudien mit Sitz in Heidelberg, Deutschland. Wir konzentrieren uns auf innovative Stammzelltherapien für Patienten, die an schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten leiden, einen sehr hohen Leidensdruck haben und für die es zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt und wollen eine neue und innovative Behandlungsmethode für diese Patienten anbieten.
Unsere ABCB5+ mesenchymalen Stromazellen, als reiner Wirkstoff, können das Leben dieser Patienten, z.B. bei Epidermolysis bullosa, entscheidend verbessern und haben das Potenzial, einen echten Wendepunkt im Behandlungskonzept für diese Erkrankungen darzustellen.
Wir entwickeln klinische Forschungsprogramme Hand in Hand mit weltweit führenden Experten und konzentrieren uns dabei auf Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf, z.B. bei seltenen pädiatrischen und dermatologischen Erkrankungen, die mit systemischen Entzündungen einhergehen und/oder auf diesen beruhen.
Basierend auf dem Wirkprinzip und den relevanten Wirksamkeitstests verfügt RHEACELL über eine umfangreiche Pipeline, um die klinische Entwicklung und den Marktzugang auf andere seltene Krankheiten auszuweiten. Wir führen mehrere nationale und internationale multizentrische klinische Studien durch.
Die gezielte Bekämpfung von Entzündungen durch unsere innovative, von uns entwickelte Stammzelltherapie ermöglicht betroffenem Gewebe die Wiederherstellung der normalen physiologischen Funktion.
In unserer Arzneimittelproduktion haben wir auf der Grundlage validierter Sicherheits- und Wirksamkeitstests von der Produktion bis zur Freigabe des Arzneimittels die volle Kontrolle über alle entscheidenden Schritte, um beste pharmazeutische Qualität zu gewährleisten. Unser GMP-zertifizierter Herstellungsprozess ist jederzeit skalierbar, um die weltweite Nachfrage zu bedienen.
Wir verfügen über einen weltweiten IP-Schutz durch ein umfassendes Patentportfolio für ABCB5, das RHEACELL exklusiv vom Children's and Women's Hospital, Harvard Medical School, Boston, lizenziert hat. Mehrere dieser Patente sind Miteigentum von RHEACELL.
Pressekontakt:
Dr. med. Christoph Ganss
RHEACELL GmbH & Co. KG
Im Neuenheimer Feld 517
69120 Heidelberg
T +49 6221 71833-0
F +49 6221 71833-291
E media@rheacell.com
Original-Content von: RHEACELL GmbH und Co. KG, übermittelt durch news aktuell
Schlagwörter
Das könnte Sie auch interessieren
VR Bank Dreieich-Offenbach eG verwandelt Ihre Immobilie in eine Wunschfee / Ohne Altersgrenze: Genossenschaftsbank stellt Finanzierungslösung für Immobilieneigentümer vor
Dreieich (ots) - Digitale Kundenveranstaltung "VR ImmoFlex" am Mittwoch, 15. Mai 2024, 18 Uhr: www.vrbanking.de/immoflex Aus einer eigenen Immobilie kann durch VR ImmoFlex, eine Lösung der DZ-Priva...Artikel lesenWachstumsmeister in Serie: HanseMerkur verzeichnet 2023 Rekord im Neugeschäft
Hamburg (ots) - - Erfolgsgeschichte geschrieben: Bestes Vertriebsergebnis seit Gründungsjahr 1875 - Nachhaltige Entwicklung: Rekordzuwachs bei den laufenden Beiträgen um 187,1 Mio. EUR bzw. 7,8 Pro...Artikel lesenAttraktive Anleihe für Investoren / TitanSafe bietet 11 Prozent Kupon plus Bonusverzinsung
Taufkirchen (ots) - In Schließfächern werden Wertgegenstände sicher aufbewahrt - doch wertvoll muss nicht nur der Inhalt sein: Die hochsicheren und mit modernster Technologie ausgestatteten Schließf...Artikel lesenLKH-KlinikUpgrade: Stationäre Zusatzversicherung mit 5 Sternen
Lüneburg (ots) - Neu am Markt und schon ausgezeichnet - die gerade erst neu konzipierte und in den Markt eingeführte stationäre Zusatzversicherung LKH-KlinikUpgrade der Landeskrankenhilfe (LKH) hat ...Artikel lesenRetail Banking Radar: Sind Privatkundenbanken für morgen gewappnet?
Düsseldorf (ots) - Deutsche Privatkundenbanken sind auch 2023, das zweite Jahr in Folge, auf Rekordniveau. Jetzt profitabel, aber die Zukunft könnte ein Balanceakt zwischen der aktuellen Rentabilitä...Artikel lesenMeistgelesen
- Der goldene Hase in München (FOTO)
- Das Erste: "Verliebt in Kroatien" (FOTO)
- PwC: Authentifizierung per Fingerabdruck ist im Mobile Banking eine Generationenfrage
- DER BESTE EXPORT SEIT LEGO! / Standing Ovations für den LADYDOC aus Dänemark / Sensation beim 14. Internationalen Speaker Slam
- Masters of Dance: Perfekte Harmonie (FOTO)
Meist kommentiert
- Quietschgelber Bienenfutter Automat in Fischbachtal
- Stoppt die Überfischung in der Ostsee: Deutsche Umwelthilfe und Our Fish fordern konsequente Umsetzung der wissenschaftlichen Empfehlungen für 2022
- Der Hund ist, was er isst
- Initiative "Justiz und Medien - konsequent gegen Hass" zieht erste Bilanz / Demokratie und Meinungsfreiheit schützen / Hass und Hetze konsequent verfolgen (FOTO)